【前言】2023年，北京大学正式启动临床科学家培养计划，旨在创新医学高端人才培养模式，提升临床医生科技创新水平。为全面深度整合“临床-基础”相关资源，优化临床科学家计划培养体系，推动“医学+X”不断向纵深发展，医学部学科办常态化开展临床科学家培养计划“大课堂”系列工作，邀请医学与生命科学及相关领域顶尖科学家进行授课辅导，为优秀临床青年医师搭建学术交流、思维启迪、技能提升的良好平台，以“人才质量”提升赋能学科建设。

2025年1月8日下午，北京大学临床科学家培养计划“大课堂”第九讲特邀北京大学博雅特聘教授、生命科学学院教授伊成器，以“RNA修饰的检测、功能与操控”为主题，以“RNA修饰技术在疾病诊疗领域的研究应用”为重点进行授课以及分享交流。

伊成器教授主讲

核酸修饰在生物医药领域极具潜力。伊老师分享了课题组近些年综合运用包括化学生物学、表观遗传学、基因编辑、单细胞组学和基因组学等多学科手段在RNA/DNA修饰的生物学通路、功能和机制研究以及基因编辑新方法开发方面的突破，以及推动修饰驱动的RNA靶向在医学疾病诊疗领域应用方面取得的进展。

伊老师在表观转录组学领域发展了基于RNA假尿嘧啶（Ψ）、1-甲基腺嘌呤（m¹A）、6-甲基腺嘌呤（m⁶A）、5-甲基胞嘧啶（m⁵C）等多个单碱基修饰的组学检测技术，开拓了表观转录组学的新领域。基于此，课题组开发的RESTART工具在遗传性疾病治疗中取得了突破性进展，例如：课题组利用AAV将RESTART编辑器递送到人源化遗传性听力小鼠模型的内耳细胞，结果显示RESTART介导的实验组听力修复长期有效（已达13个月）。未来，RNA靶向编辑治疗在遗传性疾病治疗、甚至超越罕见病的常见病干预与治疗方面有着广阔的应用前景。

互动环节参与者纷纷提问交流，请教讨论表观转录组学相关的前沿热点以及修饰驱动的RNA疗法在临床上的应用等问题，伊教授逐一进行了耐心解答。他指出，从事生命科学基础研究的科研工作者与临床医生的交叉合作机制以及学术交流能够驱动临床问题和需求导向的前沿技术迭代，并能够推动前沿技术应用到疾病诊疗中，服务人民生命健康。他期待，后续能更多地与临床医生展开更为深入和广泛的学术交流和思想碰撞。

北京大学医学部学科建设办公室临床科学家培养计划“大课堂”活动，后续将常态化举行。敬请期待！

医学部学科建设办公室